Редактирование генов мозга становится реальностью

В последние годы генное редактирование перестало быть областью фантастики и превратилось в мощный инструмент медицины. Уже сегодня с его помощью лечат заболевания крови – в 2023 г. в США одобрена генная терапия с использованием технологии CRISPR/Cas9 для лечения серповидноклеточной анемии. Главный вызов для генной терапии – мозг, исключительно сложный орган для вмешательства.
В небольшой заметке в Nature (14.08.2025) рассказывается о последних прорывах в редактировании генов нервных клеток. Исследования демонстрируют впечатляющие результаты на животных моделях: исправление мутаций, восстановление когнитивных и двигательных функций, увеличение продолжительности жизни. Но путь от мышей к людям остается долгим – как из-за технологических барьеров, так и из-за финансовых проблем в биотех-индустрии.








